RWE-tutkimuksen mahdollisuudet jouduttaa multippeli myelooman uusien hoitomuotojen käyttöönottoa

Kaupallinen yhteistyö

Uusien innovatiivisten syöpähoitojen pääsy potilaan saataville on edelleen hidasta. Euroopassa vain puolet tällä hetkellä käyttöön hyväksytyistä uusista innovatiivisista syöpälääkkeistä pääsevät potilaskäyttöön ja keskimääräinen aika siihen, että lääke on korvattava ja potilaiden saatavissa on 18 kuukautta.¹ RWE- eli tosielämän tutkimustieto tuo uudenlaista, täydentävää tietoa kliinisestä hoitoarjesta vauhdittamaan uusien lääkeinnovaatioiden pääsyä potilaiden käyttöön.

Syöpähoitojen kehitys on nopeaa, mutta potilaiden pääsy hoidon äärelle hidasta

Syöpähoitojen kehitys on nyt nopeampaa kuin koskaan.² Esimerkkinä siitä on multippeli myelooman hoito. Lääkehoitojen kehityksen ansiosta myeloomapotilaiden eloonjäämisaste on joissakin tapauksissa kaksinkertaistunut viimeisten 20 vuoden aikana.³ Kehitystä tapahtuu edelleen, sillä toimintamekanismeiltaan uudenlaiset lääkehoidot, esimerkiksi bispesifiset hoidot ja CAR-T-soluterapiat, mahdollistavat entistä yksilöllisemmän hoidon multippeli myeloomaa sairastaville.⁴

Suomessa uusien hoitomuotojen tultua potilaiden käyttöön on myeloomapotilaiden työ- ja toimintakyky parantunut ja odotettavissa oleva elossa oloaika korkeampi, kuin ennen.⁵

Uudet hoidot päätyvät potilaille kuitenkin viiveellä. Saatavuutta jarruttavat lääkehoitojen arviointiprosessit joko lääkkeiden markkinoillepääsyn tai käyttöönoton yhteydessä. Eurooppalaiset potilaat odottavat keskimäärin lähes 1,5 vuotta uusien innovatiivisten syöpähoitojen korvauspäätöstä ja aloittamista, mikä on syöpäpotilaiden näkökulmasta kohtuuttoman pitkä aika.¹

RWE-tutkimuksesta tukea uusien innovatiivisten syöpähoitojen nopeampaan käyttöönottoon

Uusien lääkkeiden kehitystyö vaatii merkittäviä resursseja, ja moni ei koskaan pääse markkinoille asti. Markkinoille päässeiden lääkkeiden tuleekin kattaa myös epäonnistuneiden valmisteiden tuotekehityskulut. Lääkeyritys saa tulonsa valmisteen patenttisuojana aikana, joka myös mahdollistaa uusien lääkkeiden kehitystyön.

Uusien lääkkeiden hyödyt suhteessa kustannuksiin arvioidaan tarkkaan viranomaisten toimesta niin avo- kuin myös sairaalalääkkeiden osalta. Näin terveydenhuollon ammattilaiset voivat olla varmoja että viranomaisen hyväksymiä lääkeitä voi käyttää potilaiden hoidossa.

Lääkehoitojen tiettyihin hoito- ja seuranta-aikoihin sidotut arviointikriteerit eivät kuitenkaan välttämättä enää kohtaa kliinisten tutkimusten tuloksia, kun kyse on sairauksista, kuten varhaisen vaiheen multippeli myelooma, jossa sairauden luonnollinen eteneminen voi ensin kestää useita vuosia ja potilaat elävät kliinisten tutkimusten arviointijaksoja pidempään.

Erityisesti tällaisissa tilanteissa RWE-tutkimukset tuovat hyödyllistä tosielämän lisätietoa täydentämään satunnaistetussa rekisteritutkimuksessa hoidon arvioinnin tai kliinisen käyttöönoton näkökulmasta esiintyviä puutteita. Lisätietoa RWE-tutkimuksesta saadaan esimerkiksi potilaiden määrästä, tautitaakasta, potilaskokemuksista ja hoidon pitkäaikaisvaikutuksista, mikä auttaa tarkentamaan ja täydentämään hoidon jatkoarviointia todellisissa paikallisissa olosuhteissa niin kansallisten päätöksentekijöiden kuin kliinisten hoidosta päättävienkin tahojen osalta.^9-10

RWE-tutkimus pähkinänkuoressa

RWE (Real World Evidence)- eli tosielämän tutkimuksilla tarkoitetaan tutkimuksia, joissa sairauksien hoitoa ja hoitokäytäntöjä tarkastellaan arkisessa hoitotyössä. RWE-tutkimukset perustuvat yleensä rekistereistä ja tietokannoista saataviin tietoihin ja hoitotyön tarkasteluun. Tutkimusten tulokset antavat lisätietoa esimerkiksi hoitokäytännöistä, sairauksien aiheuttamasta tautitaakasta ja lääkkeiden vaikuttavuudesta.¹¹

• RWE-tutkimukset antavat terveydenhuollon ammattilaisille uudenlaista tutkittua tietoa toiminnan kehittämisen ja yksilöllisemmän potilaan hoidon tueksi.¹¹
  
  
• RWE-tutkimuksista saadaan myös hallinnollista tietoa hoitojen kokonaiskustannuksista ja resurssien käytöstä terveydenhuollossa, mitä voidaan hyödyntää hoitoinvestointien taloudellisessa arvioinnissa.¹¹
  
  
• RWE-tutkimuksen tuloksilla voidaan myös täydentää jo olemassa olevaa tutkimustietoa lääkehoidoista ja niiden vaikuttavuudesta terveystaloudellisissa analyyseissä tukemaan lääkkeiden markkinoille tuloa sekä korvattavuus- ja käyttöönottopäätöksiä.¹¹

Suomi on kansainvälisesti vertailtuna hyvässä asemassa RWE-tutkimusmaana. Meillä on pitkä historia terveys- ja sosiaalitiedon keräämisessä ja tallentamisessa, minkä vuoksi olemme maailman huippua sekä tiedon määrässä että laadussa. Sosiaali- ja terveysalan tietolupaviranomainen Findata ja eri sairauksien kansalliset laaturekisterit edistävät merkittävästi rekisteritutkimusten toteuttamista. Tietovarantojen lisäksi Suomessa on RWE-tutkimusten toimijaekosysteemi, joka on arvokas partneri kansainvälisille lääkeyhtiöille ja lääketieteellisille tutkijoille.¹²

Janssen ja RWE-tutkimus Suomessa

”Janssenin RWE-tutkimusohjelma Suomessa kattaa useita terapia-alueita psykiatriasta autoimmuunisairauksiin ja syövänhoidosta harvinaissairauksiin. Meneillään on useita laajoja kansallisia tutkimuksia, joista odotamme tutkimusraportteja ja julkaisuja jo kuluvana vuonna.

Tutkimustyötä olemme saaneet tehdä kattavasti Suomessa jo useiden vuosien ajan. Näemmekin, että RWE-tutkimuksen asema vain vahvistuu tulevaisuudessa, sillä tarvitsemme enenevässä määrin tosielämän tietoa erityisesti suomalaisesta terveydenhuollosta, jotta voimme asettaa satunnaistetusta tutkimuksesta saatavan tiedon kliiniseen kontekstiin potilaita aidosti hyödyttävän päätöksenteon tueksi ja nopeuttamiseksi.”

Petteri Hervonen, Head of Medical Affairs Janssen Finland

HONEUR-verkosto edistää datan hyödyntämistä

Johnson & Johnson on perustanut Eurooppaan hematologista RWE-tutkimusta edistävän HONEUR-verkoston. Sen toiminta perustuu laajaan yhteistyöhön eri maiden tutkimuslaitosten ja terveydenhuollon kanssa.

HONEUR:in tavoitteena on hyödyntää RWE-dataa uusien, hoitoon merkityksellisesti vaikuttavien lääketieteellisten innovaatioiden luomisessa.

CP-449224, 4/2024

1. IQVIA. (2022). EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2022 Survey. Available at: efpia.eu/media/s4qf1eqo/efpia_patient_wait_indicator_final_report.pdf. (vierailtu 12.4.2024)
2. Fasola, G., et al. (2021). Impact of innovation in oncology: more questions than answers. Tumori, 107(6), 478-482.
3. Lopez-Muñoz N, Hernández-Ibarburu G, Alonso R, et al. (2023) Large-scale real-life analysis of survival and usage of therapies in multiple myeloma [published correction appears in J Hematol Oncol. 2023 Jul 25;16(1):81]. J Hematol Oncol. 16(1):76.
4. Sarah A. Holstein et al., Chimeric Antigen Receptor T-Cell and Bispecific Antibody Therapy in Multiple Myeloma: Moving Into the Future. JCO 41, 4416-4429(2023). DOI:10.1200/JCO.23.00512
5. Lääkkeen arvo 2022 -raportti, Lääketeollisuus ry (https://www.laaketeollisuus.fi/media/julkaisut/esitteita-ja-raportteja/laakken-arvo-2022-loppuraportti.pdf) (vierailtu 12.4.2024)
6. European Medicines Agency. (2017). Guidelines on the evaluation of anticancer medicinal products in man. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/documents/scientific-guideline/guideline-evaluation-anticancer-medicinal-products-man-revision-5_en.pdf. Last accessed: March 2024.
7. Sola-Morales O.T., et al. (2019). Perspectives to mitigate payer uncertainty in health technology assessment of novel oncology drugs. J Mark Access Health Policy, 7:1562861.
8. Morrell, et al. (2018). Will the reformed Cancer drugs fund address the most common types of uncertainty? An analysis of NICE cancer drug appraisals. BMC Health Serv Res,18(393).
9. Bardenheuer K., Van Speybroeck M., Hague C., Nikai E., Price M. (2022). Haematology Outcomes Network in Europe (HONEUR)—A collaborative, interdisciplinary platform to harness the potential of real-world data in hematology. Eur J Haematol,109(2): 138-145.
10. Dang A. (2023). Real-World Evidence: A Primer. Pharmaceut Med, 37(1):25-36.
11. Cavlan, O., Chilukuri, S., Evers, M., and Westra, (2018) Real-world evidence: From activity to impact in healthcare decision making. Mckinsey. Available online: https://www.mckinsey.com/industries/life-sciences/our-insights/real-world-evidence-from-activity-to-impact-in-healthcare-decision-making#/ (vierailtu 12.4.2024)
12. Bakker, E., Plueschke, K., Jonker, C.J., Kurz, X., Starokozhko, V. and Mol, P.G.M. (2023), Contribution of Real-World Evidence in European Medicines Agency’s Regulatory Decision Making. Clin Pharmacol Ther, 113: 135-151. https://doi.org/10.1002/cpt.2766
13. Business Finland, Finland – A treasure trove for Real-World Evidence research -aineisto (https://mediabank.businessfinland.fi/l/8DcLn5LqTKWP) (vierailtu 16.4.2024)