ブラナプラム

ブラナプラム
IUPAC命名めいめい法ほうによる物質ぶっしつ名めい
	IUPAC名めい (6E)-3-(1H-Pyrazol-4-yl)-6-[3-(2,2,6,6-tetramethylpiperidin-4-yl)oxy-1H-pyridazin-6-ylidene]cyclohexa-2,4-dien-1-one;
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ブラナプラム (開発かいはつコード: LMI070およびNVS-SM1) は脊髄せきずい性せい筋すじ萎縮いしゅく症しょう (SMA) の治療ちりょうのためにノバルティスによって開発かいはつされている実験じっけん薬やくである。ピリダジン誘導体ゆうどうたいで、SMN2遺伝子いでんしのスプライシングパターンを修飾しゅうしょくすることにより、機能きのう性せいSMNタンパク質たんぱくしつの生産せいさん量りょうを増ふやす働はたらきがある^[1]^[2]。

2019年ねん7月がつには、ブラナプラムはSMA1の子供こどもに対たいして第だい2相そう臨床りんしょう試験しけんが開始かいしされた^[3]^[4]^[5]。

2020年ねん10月がつ、ノバルティスはSMA患者かんじゃに対たいしての試験しけんで、ハンチントンタンパク質たんぱくしつの量りょうを減へらす働はたらきがあったと発表はっぴょうした。ハンチントンタンパク質しつの量りょうを減へらすことは、他たの会社かいしゃが研究けんきゅうしたハンチントン病びょうの治療ちりょう法ほうの主要しゅような手法しゅほうの1つである。アメリカ食品しょくひん医薬品いやくひん局きょく (FDA) はブラナプラムに対たいしてハンチントン病びょうの治療ちりょうについてのオーファンドラッグに指定していし、ノバルティスはハンチントン病びょう患者かんじゃへの第だい2b相あい試験しけんを2021年ねんに開始かいしすると発表はっぴょうした^[6]。

参考さんこう文献ぶんけん

^ Palacino, James; Swalley, Susanne E; Song, Cheng; Cheung, Atwood K; Shu, Lei; Zhang, Xiaolu; Van Hoosear, Mailin; Shin, Youngah et al. (2015-07). “SMN2 splice modulators enhance U1–pre-mRNA association and rescue SMA mice” (英語えいご). Nature Chemical Biology 11 (7): 511–517. doi:10.1038/nchembio.1837. ISSN 1552-4450.
^ Almeida, Maria Joao. “LMI070” (英語えいご). 2021年ねん2月がつ15日にち閲覧えつらん。
^ Novartis Pharmaceuticals (2021-01-05). An Open Label Multi-part First-in-human Study of Oral LMI070 in Infants With Type 1 Spinal Muscular Atrophy.
^ “Cure SMA | Novartis Releases Update on LMI070 (Branaplam) Clinical Trial”. web.archive.org (2017年ねん11月25日にち). 2021年ねん2月がつ15日にち閲覧えつらん。
^ “Novartis announced that enrollment for the ongoing clinical trial of branaplan is now closed | SMA Europe” (英語えいご). SMA Europe | SMA Europe – an umbrella organisation uniting European patient organisations in spinal muscular atrophy (2019年ねん5月がつ20日はつか). 2021年ねん2月がつ15日にち閲覧えつらん。
^ “Novartis receives US Food and Drug Administration (FDA) Orphan Drug Designation for branaplam (LMI070) in Huntington’s disease (HD)” (英語えいご). Novartis. 2021年ねん2月がつ15日にち閲覧えつらん。

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